新纳米颗粒可在肺部进行基因编辑

美国工程师设计了一种新型纳米颗粒，可在肺部传递编码有用蛋白质的信使RNA（mRNA）。随着进一步发展，这些颗粒能为一些肺部疾病提供可吸入的治疗方法。该研究发表在《自然·生物技术》上。

在一项对小鼠的研究中，研究人员使用这些颗粒来传递编码CRISPR/Cas9 成分的mRNA，这些纳米颗粒可剪掉并取代致病基因，且会迅速分解，使它们能够在几天内从肺部清除，并降低炎症发生的风险。如果需要重复剂量，颗粒也可多次输送给同一患者。团队现在正在努力使纳米颗粒更稳定，从而可使用雾化器吸入。

这是首次证明RNA 可在小鼠肺部高效递送。研究人员希望它可用来治疗或修复一系列遗传疾病，包括囊性纤维化。