肌萎缩侧索硬化症治疗药物 Dexpram ipexole的Ⅱ期临床试验结果公布

美国克诺普（Knopp）生物制药公司于2011年11月21日宣布其在研的肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗药物Dexpram ipexole（曾用名：KNS-760704）的Ⅱ期临床试验取得积极结果。

ALS也被称为运动元神经病，其特征是进行性肌肉无力和萎缩。Dexpram ipexole是一种小分子的苯并噻唑类药物，临床前模型证实该药物能改善线粒体功能并对处于压力下的神经元有显著的保护作用。

该项临床试验结果显示，接受高剂量Dexpram ipexole治疗患者的死亡风险明显低于安慰剂对照组和低剂量组。试验中使用修订的ALS功能评分量表（ALSFRS-R）评价了患者的疾病进程，尽管各剂量治疗组的整体效果差异不大，但接受高剂量Dexpramipexole治疗的患者与安慰剂对照组相比，前者的得分降低（即患者症状改善）更显著。接受治疗12周后，ALSFRS-R评分较基线平均下降的程度呈剂量依赖性。对该试验的功能和生存率综合评估（CAFS）显示，接受高剂量Dexpramipexole治疗患者的平均得分明显高于低剂量组（即患者结果更有利）。

临床试验显示Dexpramipexole的安全性和耐受性良好，常见的不良反应包括跌倒、肌肉无力、腰椎穿刺后综合征和头痛，各个剂量治疗组的不良反应发生率没有显著差异。