真实世界研究综述

潘美香 孙斌

关键词：真实世界研究;综述

【中图分类号】  G644.5【文献标识码】A 【文章编号】1673-9026（2022）16--01

寻找更加贴近临床实际的研究方法，在真实医疗环境中找到更加优质，更有效益的治疗方案，全面真实评价治疗措施的有效性和安全性是医疗工作者、政府管理部门的共同目标。

科技的发展使多种医疗干预措施陆续出现，既增加了医疗费用的支出，也使得临床真实治疗环境更加复杂。繁杂的干预措施使得现有研究手段难以判断哪项医疗干预措施是最好的，加之现代医疗服务意识比之以前明显增强，更加关注病人对医疗的主观感受，显然利用随机对照试验在错综复杂的医疗环境中找到疗效最佳、患者满意度高，价格低廉的医疗措施难以实现。为了寻找更好的研究方法来缩小临床研究与医疗真实环境之间的差距，减少医疗支出成本，用最小的医疗支出获得最佳的医疗效果，美国政府2009年斥资150亿美元用于促进卫生医疗保健，其中11亿美元用于比较效果研究，其主要通过建立大数据库，以期在真实临床环境中找到更有效的干预措施。真实世界研究有自身特点，现简要阐述如下。

一、真实世界研究特点

真实世界研究的特点主要表现在以下几方面：

1样本量大，外部真实性高。

真实世界研究样本量大，一般多地域，多中心，多科室纳入目标人群，根据研究目的纳入目标人群，纳入标准宽泛，一般很少设置排除标准。目前真实世界研究样本量尚未具体确定，可根据研究目的计算，但一般来说要求样本量大。

2研究目的。

开展真实世界研究的主要目的是产生、综合证据，寻求更加实用的医疗干预措施，注重实用性。目前用真实世界研究方法研究药物的安全性和有效性数量最多。

3结局指标。

关注病人，以病人为中心的医疗模式体现现代医疗服务水平的提高[1]。真实世界研究不仅关心干预措施的主要结局，次要结局，还包括患者症状控制的稳定性、生活质量改善情况、疾病复发率，患者和医生满意度，患者随访期间自报告结局等。

4随机和对照。

真实世界研究一般不随机分组，要求样本量大或分布广泛。真实世界研究也一般不设对照，数据分析时可以根据研究目的再分组来分析结局指标的比较性差异或关联性差异。

5数据管理。

真实世界研究需要记录患者的一般情况，依据实验目的记录一般基线数据、临床相关数据，干预措施后的一般情况和临床数据，生理和生物信息数据，随访数据等，一般数据量大。数据的质量是真实世界研究的重要问题。有学者采取随机抽查的方法，查看观察表或电子记录表关于研究患者的一般信息、临床信息以及治疗后的相关信息，规定如果发现1例患者信息作假，则该中心所有有关这项研究的病例均作废，并建议设置专门的部门专门管理和监测数据质量。

6随访。

真实世界研究要求必须随访，干预措施的治疗特点或研究目的决定随访期的长短。通常采取电话随访或拜访形式，近期新出现的病人自报告结局电子系统可以为随访提供较好的方法[2]

二、真实世界研究与随机对照试验的比较

随机对照试验是产生临床证据的基础，分为解释性随机对照和实用性随机对照，均符合随机，对照，盲法基本原则。解释性随机对照有严格的纳入和排除标准，产生的证据主要回答效力问题。实用型随机对照试验放宽纳入和排除标准，让医生有灵活的医疗干预措施，试图缩小研究结果与临床实践间的差距，相比解释性随机对照试验，更关心干预措施对病人的效果怎么样，但其结果与临床实践仍存在不少差距。真实世界研究是在实用性随机对照试验上发展而成的，它研究真实环境下不设条件的医疗干预措施的临床情况，不设对照组，不分组，纳入标准更加宽泛，收集大量数据后集中其中分析。真实世界研究更加关注所研究结果的实用性，目的是为医疗工作者，指南制作者选择更有效的，合适的，更廉价的医疗干预措施[10]。

三、真实世界研究的优势

真实世界研究属于观察性研究，其大样本，海量数据的特点，可用于回顾性和前瞻性研究，通过全面综合数据，根据临床目的进行统计分析，临床工作者可获得大量高质量临床医疗信息，如疗效更好，更安全，更廉价，远期效益更高，医生和患者满意度更高的医疗措施。真实世界研究至少可用于以下几个方面：1.疾病。以疾病为研究对象，搜集关于这种疾病在真实医疗环境中的数据，分析各种数据之间的关联性，可以找到最佳疾病预防方式，诊断方式和治疗，随访数据可以观察疾病的预后及相关危险因素。2.药物上市后再评价研究。真实世界研究大样本，无严格的纳入和排除标准能完整的评价新药的有效性和安全性，药物的有效性和安全性是目前应用真实世界研究最多的领域[3]。3异质性人群。异质人群与疾病及药物相结合来研究，可以找到更适合异质人群的治疗方案和更安全的药物剂量。4促进中医药研究发展。真实世界研究方法不设对照组，受试者人群宽泛，一般无排除标准，能无限接近临床，可为中医药辨证论治研究提供适合的研究方法。

真实世界研究是近二三十年发展起来的新兴研究方法，其主要宗旨是使研究尽可能无限接近临床实际，为医疗决策提供更全面的医疗信息，为医生和患者找到最佳的医疗措施。真实世界研究无限接近临床实际的先进理念，关注患者疾病的整体信息，关注患者对医疗措施的评价，注重找到对患者和社会整体更有效的医疗措施，符合社会对医疗措施进步的要求，相信未来医疗研究真实世界研究方法將会越来越受到重视和普及。

参考文献：

[1]谢雁鸣，廖星等.将比较效益研究理念引入中医临床评价研究[J]. 中西医结合学报，2011，08：813-818.

[2] Jackson AN， Kogut S.Use of electronic personal health records to identify patients at risk for aspirin-induced gastrointestinal bleeding. Consult Pharm. 2013 May;28（5）：313-8.

[3] 谢雁鸣，毛平，田峰;真实世界研究在中药上市后临床再评价中应用前景的探讨;中药新药与临床药理，2010，5;21（3）