欧盟批准药物Hemlibra治疗罗氏血友病

日前，欧盟委员会宣布批准罗氏备受关注的血友病治疗药物Hemlibra（emicizumab）。这款罕见血液病治疗药物在欧盟获批用于血友病A患者出血发作的常规预防，它也成为过去20年治疗携带抑制物血友病A患者的首个新药。

据欧洲血友病协会称，在患有一种严重形式血友病的患者中，约有三分之一的人会对因子VⅢ替代疗法产生抑制物，从而使患者处于更大的危及生命的出血风险中。在评论这次批准时，罗氏首席医疗官兼全球产品开发总监Horning称：“欧盟批准Hemlibra我们很高兴，它为携带抑制物的血友病A患者提供过去20年来首个新药。”

Hemlibra已在美国获批，其作为注射剂使用，一周注射一次，罗氏认为这可以使患者减轻治疗负担。Horning补充称：“我们认为，Hemlibra有可能对携带抑制物的血友病A患者的生活产生有意义的影响，我们致力于与欧盟成员国密切合作，以尽快将这款重要的药物送达到患者手中。”

这次批准在很大程度上基于两项临床研究，HAVEN1在成年患者与12岁及以上年龄青少年患者中对该药物进行了研究，而HAVEN2在12岁以下的儿童中对该药物进行了评价。两项研究的结果表明，与未采取预防措施的患者相比，Hemlibra治疗使患者的出血有统计学意义地显著减少。Hemlibra已被预测其年销售峰值会达到15亿美元，罗氏希望这款药物可帮助其避开生物类似药对其老药竞争的影响。

（本刊讯）