应用真实世界研究开展医用耗材使用评价的实践与思考

郑沁春 张晓霞 陈实 林强 林天生 陈秋旸 邱梅钗 陈东 叶阿琴 福建省立医院 （福建 福州 350001）

内容提要：目的：基于真实世界数据开展超声刀耗材的临床应用评价。方法：回顾性选取病案系统中手术术式包含“左肝”的手术记录，排除联合其他肝段切除的手术、成形术或重建术、开放手术后，纳入比较。第一次评价时回顾性选取2019年9月～2021年7月病案系统中手术术式包含“左肝”的手术患者67例，最终纳入56例，其中，使用国产超声刀手术者20例，使用进口超声刀手术者36例。2023年通过病案系统检索1～6月份包含“左肝”的手术，纳入观察组患者60例，与2021年的对照组36例进行比较。评价指标：手术时长及术中出血量。结果：所有手术均顺利完成，围手术期无死亡病例，通过分析进口超声刀组与国产超声刀组的统计资料，2021年、2023年组患者术前在年龄、性别、切口类别、是否糖尿病、是否高血压、是否联合手术等指标方面没有明显差别（P>0.05）。2021年数据显示进口和国产产品手术时长有统计学差异；术中出血量无明显差异（P>0.05）。2021年多重线性回归表明，超声刀分组、糖尿病、切口类别和联合手术对手术时长的影响有统计学意义（P<0.05）。结论：腹腔镜下左肝手术应用超声刀耗材手术时间2021年和2023年统计分析结果不同，表明持续开展临床应用评价有助于及时分析不同时间段的耗材使用效果。

医用耗材是指经药品监督管理部门批准的使用次数有限的消耗性医疗器械，包括一次性及可重复使用医用耗材[1]。医用耗材的发展与创新在推动医疗技术进步和医疗服务能力提升中发生了发挥了重要的作用，尤其是近年来快速发展的诊断技术、微创治疗技术以及生命维持技术都与医用耗材的广泛应用相关。医用耗材的使用在有效提升医疗技术和服务水平的同时也带来了医疗费用快速上涨的局面。随着公立医院高速发展，国家对医院运营管理提出了更高的要求，同时按病种付费/病种分值付费支付方式改革也在稳步推进。医疗机构的收入结构中医用耗材由收入变为成本，医用耗材使用管理是其中的热点、重点和难点。医用耗材临床使用管理不仅关系到患者医药费用负担也关系到医疗机构自身的生存与发展，是每一个医疗机构未来发展过程中必须面对的现实挑战。2019年《医疗器械临床使用管理办法》的出台对医疗机构开展医用耗材临床使用评价工作提出了明确的要求，医疗机构应当按照规定开展医用耗材临床使用评价工作以加强医用耗材的安全性、有效性、经济性。

1.医用耗材使用现状

1.1 相比药品医用耗材具有特殊性

相比药品医用耗材具有以下特点：①品种和规格多，迭代创新快，不断有持续的技术改进，专利申请数量众多。②进口产品曾经由于关键材料以及技术工艺在大多数领域领先，普遍价格也较国产产品高，随着近几年我国进口替代政策的推行，国产产品不断增大研发，部分领域已经可以和进口产品不相上下，部分创新产品甚至领先进口产品。③医用耗材的使用是医疗技术的一部分，需要医护人员操作，其操作水平和治疗结果相关；同时治疗风险越高，医疗技术含量也越高。④医护人员使用医用耗材，需要不断学习相关的知识，与医疗器械公司之间的培训、技术交流与合作有天然的需要。⑤植入类耗材在人体内停留时间长甚至终生。⑥医用耗材使用结局难以量化，不像药品有较明确的生理指标，只能在治疗后统计效果。

1.2 公立医院医用耗材管理现状

①在新医改形势下，国家医保局成为医疗服务的买方，全国性的耗材集中采购使医用耗材的价格大幅下降，挤压了耗材虚高的价格空间，同时以往包含在耗材价格中的隐形的跟台和培训费用等服务费用也被挤压，改革后，增加了医院耗材管理难度[2]。②医疗服务价格还需要理顺，在过往的耗材价格中包含医生的技术服务价值，目前尚未能充分体现。③随着新材料、新技术的进步，高值医用耗材更新换代速度较快，新耗材是否纳入医保支付范围其决策时间相对较长。④医用耗材技术专业性较强，统一的技术审评标准难以建立。例如对骨科脊柱类耗材进行评估时，由于医疗专业的细化，即使同为骨科但是专业为关节类的专家或许也不能进行专业层面的评估。这一特点使得在耗材准入、采购等决策环节只能依靠院内少数技术专家，决策合理性缺乏客观依据。⑤由于耗材使用需要由医生操作，不可避免存在医生个人的操作习惯和偏好等不同，导致耗材使用的个性化特点明显。极端情况下，同一种类耗材，部分医院甚至会出现一个医生只用一个特定厂家特定型号产品的情况[3]。⑥医用耗材由于其较强的专业性，临床科室在准入、采购过程中具有绝对的决定权，医务、采购等管理部门缺乏对应的管理手段。

由于医用耗材的特殊性导致其管理缺乏规范有效的手段，开展医用耗材的临床使用评价可以提供客观多维度的价值依据，有助于其规范管理。目前国内已经开展的医用耗材评价大部分是药监局在耗材上市前的技术评估，由于临床的复杂性，医用耗材的临床使用评价的研究证据较少，切实有效的循证医学依据的使用研究有待进一步开展。

2.真实世界研究

医用耗材由于具有品类繁杂、缺乏统一标准、临床使用场景复杂、更新换代快等特点，其临床使用评价缺乏高质量的循证证据，将真实世界研究引入医用耗材临床使用评价是国际上已经普遍开展的工作[4]。

长期以来，在循证医学体系中随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）一直处于核心地位。RCT的进行需要严格限定研究人群与诊疗措施，其优点在于显著降低了试验结果的偏倚，其试验结果在较为可信；缺点在于脱离了真实临床应用环境[5]。虽然RCT被视为医疗产品评价的黄金标准，但由于伦理或实际原因，医疗器械临床研究偏离随机试验模式的情况并不少见[6]。

由于真实世界研究对纳入研究的条件限制较RCT更少，数据来自日常诊疗过程中，包括且不限于电子病历、医院信息系统、实验室系统、科研平台、财务管理系统、科研平台、药物管理平台、医疗保险平台以及医疗器械生命周期过程中产生的各种数据等。一项真实世界研究做好了以后，能够回答的问题远远多于RCT能够回答的问题。能够对临床的价值、经济的价值和社会的价值等进行回答。

国家药品监督管理局在2020年底发布了《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》[7]，明确了将真实世界研究应用于医用耗材临床评价。为有效解决影响和制约医疗器械临床使用中的突出问题，加快医用耗材临床使用治理体系和治理能力的现代化，立足我国医疗机构医疗器械临床使用现状，围绕公立医院高质量发展改革主题，国家卫生健康委医院管理研究所于2020年启动基于真实世界证据的医疗器械临床使用评价工作[8]。本院积极参与该项工作，并已开展若干项目。

3.超声刀项目分析

2020年，本院国产超声刀刀头使用量为775把，进口刀头使用量为415把，国产均价3200元/把，进口均价6000元/把。单价相差近一倍，但是国产产品在不同的科室使用反馈相差也很大。对于管理部门来讲，如何客观评价该品种成为一个亟待解决的问题，恰逢国家医管所开展医疗器械临床使用评价工作，本院便申报了超声刀使用评价项目。由于相关政策的变化，2021年起本院停用进口产品至今，由于该项目当时得到阳性结果，时隔两年，国产产品也在不断改进升级，利用进口产品当年相同的数据再次做了比较，看看从数据上进口产品和国产产品有没有改变。

该案例研究人群为腹腔镜左肝手术患者。观察组为使用国产超声刀手术的患者，对照组为使用进口超声刀手术的患者。结局指标为手术时长和术中出血量，研究类型为回顾性队列研究。第一次评价时回顾性选取2019年9月～2021年7月病案系统中手术术式包含“左肝”的手术患者67例，最终纳入56例，其中，使用国产超声刀手术者20例，使用进口超声刀手术者36例。2023年通过病案系统检索1～6月份包含“左肝”的手术，纳入观察组患者60例，与2021年的对照组36例进行比较。

运用SPSS 25进行医学统计分析，定量数据采用t检验，等级数据采用χ2检验，P<0.05为差异统计学意义，结果见表1～3。

表1.入选患者基线特征比较

表2.结局指标比较[均值(标准差)]

表3.手术时长多重线性回归分析

从表1可知，2组基线数据P，两组组间无差异，入组患者均衡可比。从表2可知，2021年在手术时长上，观察组和对照组有差异（P=0.029），2023年无差异（P=0.206）。从表3可知，2021年使用进口超声刀、糖尿病、切口类别和联合手术是手术时长的影响因素，2023年仅切口类别和联合手术是手术时长的影响因素（P=0.009和P=0.000）。

4.讨论

通过两次的统计分析，手术时长对照组、观察组t检验结果和回归模型存在差异的可能原因有：国产产品不断迭代性能提升，对减少手术时间有帮助；由于未区分不同品牌的国产产品，不同的品牌的性能参差不齐，某个品牌可能性能更优未能识别出来，但提高了观察组的整体表现；2023年的样本量较2021年多，数据的效应较好，减少了信息偏倚；使用部门原来较少使用国产产品，经过两年的磨合，使用较前更为趁手。

综上所述，医用耗材尤其是手术相关的耗材，由于其更新换代速度较快，其临床使用评价存在时效性，如需为决策部门提供管理依据，应尽量缩短评价周期。同时，作为使用者的临床医生的直观感受应该是最重要的，2023年的统计数据虽然表明国产产品在结局指标上和进口产品无统计学差异，但临床使用的感受还是有差异的，不过受政策影响，进口产品无法进入临床，只能期待国产厂家持续改进方便医生使用。

开展研究的注意事项：①研究一开始应审核研究所选用的耗材的注册证、说明书等资料，确认评价耗材注册资料符合国家政策、研究用途与使用方式应符合产品说明书。②应有确定的执行流程和反馈。本项目执行之初，设计了术中信息采集表，为减少对手术医生的干扰，和手术室护理团队和医生团队讨论了统一的数据收集流程，可惜的是仅仅执行了一周就碰到政策调整。手术器械的真实表现只有通过术中真实的信息才能更好地体现，该采集的信息也应和手术医生进行认真沟通确定。评价结果应与操作者及时沟通，分析是否与医生现实工作中的感受相符。